Zurzeit gibt es auf dem amerikanischen Gesundheitsmarkt vier zugelassene und vielversprechende Gentherapien – dutzende weitere sind in Zulassungsverfahren und kommen voraussichtlich in den nächsten Jahren auf den Markt. Vorreiter in Sachen Gentherapie ist aktuell Novartis, welche die Rechte von drei der vier zugelassenen Therapien besitzt.
Ein Überblick
Die aktuell wohl bekannteste Gentherapie ist Kymriah von Novartis, die letzten Herbst in der EU und der Schweiz zugelassen wurde. Es handelt sich um eine CAR-T-Zelltherapie, die zur Behandlung bestimmter Formen von Leukämie und Lymphdrüsenkrebs eingesetzt wird. In den USA wurde die Therapie bereits im August 2017 von der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) zugelassen. Indiziert ist Kymriah im Onkologie-Bereich bei Patienten bis zum Alter von 25 Jahren mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) und bei Erwachsenen mit Diffusem großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL).
Eine weitere zugelassene Gentherapie zur Behandlung von onkologischen Erkrankungen ist Yescarta von Kite Pharma, einem Tochterunternehmen des US-Biotechkonzerns Gilead. Zugelassen wurde Yescarta letzten Oktober ungefähr zeitgleich wie Kymriah in der EU und im April dieses Jahres auch in der Schweiz. In den USA hat das Präparat die Zulassung bereits im August 2017 von der FDA erhalten. Yescarta ist für Erwachsene mit bestimmten Formen des Non-Hodgkin-Lymphoms zugelassen, unter der Bedingung, dass die Patienten vor der Behandlung mit Yescarta auf mindestens zwei andere Behandlungsmethoden nicht angesprochen haben. Der Grund dafür ist die Gefahr der schwerwiegenden Nebenwirkungen in Form der Entgleisung des Immunsystems, die unter dem Name Cytokine-Release-Syndrom (CRS) oder in schweren Fällen auch Zytokinsturm bekannt ist. Die Gefahr dieser Nebenwirkung besteht auch bei der Behandlung mit Kymriah.**
Novartis hat letzten November für Luxturna die Zulassung der EU-Kommission für eine weitere Gentherapie erhalten. Luxturna wird zur Behandlung einer seltenen Form von Erb-Augenkrankheit eingesetzt, welche bei den Betroffenen zum Sehverlust führt. Zugelassen wurde Luxturna in allen 28-EU-Mitgliedsländer sowie in Liechtenstein, Norwegen und Island. In der Schweiz gibt es zurzeit noch keine Zulassung der Swissmedic für das Medikament. Es handelt sich bei der Behandlung um eine einmalige Injektion ins Auge der Erkrankten, wodurch die Sehkraft verbessert und wiederhergestellt werden kann.***
Diesen Mai folgte bereits die nächste Zulassung einer weiteren Gentherapie von Novartis. Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat die Zulassung für Zolgensma von Novartis im Mai 2019 in den USA bestätigt. Es handelt sich um die erste zugelassene Gentherapie zur Behandlung von Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie. Die spinale Muskelatrophie ist eine seltene, genetische Krankheit, die bei den Betroffenen zu lähmender bis hin zu tödlicher Muskelschwäche führt. Die schwerwiegendste und häufigste Form ist diejenige, die bereits im Kindesalter ausbricht. Genau für diesen Subtyp der Krankheit hat Novartis für Zolgensma in den USA nun die Zulassung erhalten. Zolgensma wird ebenfalls durch eine einmalige Injektion verabreicht und soll den Patienten die Chance geben, mit einer guten Lebensqualität viele Jahre überleben zu können. Bisher sind die Betroffenen ohne Behandlung kaum zwei Jahre alt geworden. **** Zurzeit steht Novartis wegen Zolgensma in der Kritik, weil das Unternehmen vor der Zulassung manipulierte Testdaten verschwiegen haben soll. Bei diesen geht es um ungenaue Daten aus den Produkttests an Tieren, die zu falschen Informationen über Tierversuche geführt haben sollen. Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA geht jedoch davon aus, dass das Medikament auch zukünftig auf dem Markt bleiben wird, weil die Sicherheit des Präparates nicht beeinträchtigt ist, da sich an den positiven Ergebnissen aus den Studien an Menschen nichts geändert hat. Trotzdem drohen Novartis nun zivil- und strafrechtliche Sanktionen.*****
Bei allen vier bereits zugelassenen und auch bei den zukünftigen Gentherapie kommt es zu sehr hohen Behandlungskosten. So kostet die Behandlung mit Kymriah rund 370’000 Franken, mit Yescarta ca. 373’000 US-Dollar, mit Luxuntra ungefähr 850’000 US-Dollar und mit Zolgensma gut zwei Millionen US-Dollar. Aus diesem Grund, und weil es sich bei den Gentherapien nicht um Arzneimittel im herkömmlichen Sinne handelt, benötigt es gemäss Santésuisse eine neue Form der Entschädigung, damit den Patienten der Zugang zu neuartigen und kostspieligen Gentherapien ermöglicht wird.******
Zurzeit befinden sich bereits über 40 weitere Gentherapien in späten Phasen der klinischen Entwicklung und stehen vor der Marktreife. Es befinden sich also duzende weitere Gentherapien in der Pipeline – die Zahl der Therapien wird über die nächsten Jahre folglich stark zunehmen. In den nächsten fünf Jahren werden gemäss dem «Wall Street Journal» voraussichtlich zwischen 15 bis 20 neue Gentherapien die Zulassung erhalten.*******
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** https://www.handelszeitung.ch/unternehmen/novartis-erhalt-zulassung-fur-weitere-gentherapie#
****** https://www.mta-dialog.de/artikel/zahlreiche-gentherapien-kurz-vor-der-marktreife.html